Análises de custo-efetividade são realizadas mais comumente através de modelos, que tentam simular o curso de doenças e o impacto de alternativas diferentes no seu manejo, em termos de custos e efetividade. Outra modalidade para realizar análise de custo-efetividade é a utilização de análises econômicas aninhadas em ensaio clínicos, onde é feita a coleta, além das informações clínicas, de dados referentes a utilização de recursos, que são então valorados para a produção de dados farmacoeconômicos. Recentemente, a International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) publicou diretriz metodológica ressaltando os principais pontos que deveriam ser cuidados na realização deste tipo de estudo. Ainda que o foco tenha sido no público que conduz tais estudos, a ferramenta também certamente é útil para uma análise crítica deste tipo de publicação, e para uma reflexão sobre as vantagens e desvantagens de análises econômicas aninhadas em ensaios clínicos em comparação a estudos baseados em modelos. Abaixo, resumimos alguns dos pontos-chave desta importante publicação.
O primeiro ponto importante é o tipo de ensaio clínico que está sendo conduzido. Conforme o próprio nome da análise sugere, os estudos econômicos são montados para avaliar custo-efetividade, e não custo-eficácia. Deste modo, ensaios clínicos não pragmáticos tendem a estimar eficácia, e estudos aninhados aos mesmos acabam sendo de custo-eficácia, e não de custo-efetividade. Por outro lado, ensaios clínicos pragmáticos (que seriam portanto o substrato ideal para estudos econômicos aninhados) são usualmente feitos após a incorporação de tecnologias, ou seja, quando a informação farmacoeconômica já se fez previamente necessária. Além disto, sua natureza pragmática vai de encontro à necessidade de coleta maior de dados, necessária para quantificação de recursos utilizados. Desta forma, ainda que não seja o ideal, é aceitável que sejam conduzidas análises econômicas em estudos em condições menos próximas à prática clínica diária usual.
Além desta questão, outros elementos podem afetar a validade externa dos dados de análises econômicas aninhadas:
1. Recursos utilizados em decorrência do protocolo do estudo que usualmente não seriam usados na prática clínica diária;
2. Escolha de comparadores que não são os mais usuais na prática clínica;
3. Seleção de pacientes que não representam os indivíduos mais comumente encontrados com a patologia em questão;
4. Superestimativa da adesão ao tratamento.
Ensaios clínicos multi-nacionais geram dificuldades adicionais, pois as diferenças na prática clínica em países diferentes pode levar à utilização desigual de recursos, o que pode ter grande impacto em custos.
Outra questão importante na condução de estudos econômicos aninhados é a questão de tamanho de amostra. Os ensaios clínicos usualmente tem cálculo de poder para desfechos clínicos, e não é garantia que um estudo com tamanho de amostra suficiente para responder uma questão clínica o terá para a questão farmacoeconômica. Deste modo, a realização de cálculo de tamanho de amostra também para as questões de custo-efetividade aumenta a validade dos resultados.
O desfecho mais interessante para um estudo de custo-efetividade é o custo por ano de vida ajustado para qualidade (da sigla em inglês QALY). Portanto, estudos clínicos que almejam também analisar custo-efetividade deveriam coletar informações que permitam calcular o QALY, como por exemplo o instrumento de qualidade de vida EQ-5D.
Uma limitação importante dos ensaios clínicos é o horizonte temporal no qual são conduzidos, que usualmente não é de muitos anos. As principais diretrizes de estudos de custo-efetividade preconizam o horizonte por tempo de vida (lifetime horizon), o que portanto não é o tempo usual de seguimento de ensaios clínicos. Consequentemente, as análises aninhadas a ensaios clínicos deveriam usar alguma projeção futura de custos e efetividade, de forma a produzir estimativas com horizonte de tempo mais longo que a duração dos estudos. Ter ao menos alguns pacientes com acompanhamento mais longo é um fator que pode aumentar a confiabilidade destas projeções, usualmente feitas através de modelos paramétricos.
Ainda que análises econômicas aninhadas a ensaios clínicos possam sofrer de alguns dos problemas citados acima, este desenho é interessante, especialmente levando-se em consideração que estudos baseados em modelos são construídos em cima de diversos pressupostos, os quais, caso equivocados, também podem levar a resultados enviesados.
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